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                  INFORIEL - AOÛT 2019
Nouvelles du RQMO
RÉSERVEZ LA DATE!
JOURNÉE ÉDUCATIVE ANNUELLE DU RQMO
SAMEDI 26 OCTOBRE 2019  à Longueuil
VIVRE AVEC UNE MALADIE RARE:
LES ASPECTS PSYCHOSOCIAUX

Information détaillée à venir bientôt

Activités à venir sur les
maladies rares

Nouvelles de membres et amis

Nouvelles de la recherche

À LA RECHERCHE DE...
  • Individu/famille aux prises avec le SYNDROME D'ADAMS-OLIVER pour projet de recherche.
  • Cherche personnes du Québec atteintes de PURPURA THROMBOTIQUE THROMBOCYTOPÉNIQUE pour questionnaire sur nouveau médicament. 
  • Parents d'enfants ayant besoin de soins médicaux complexes avec de la technologie (exemple : sonde d’alimentation, pompe d’aspiration ou ventilateur) pour projet de recherche.
  • Patients atteints de LEUCÉMIE MYÉLOÏDE AIGUË âgés de 55 ans et plus pour une étude.
Contactez-nous:    info@rqmo.org
CONTRIBUTION D'ASSOCIATIONS AU RÉSEAU DE LA SANTÉ

Outils éducatifs faits par Enfance Lyme Québec

Documents et ressources

DES MALADIES RARES À CONNAÎTRE...
Nouvelles sur
médicaments orphelins
 
(Projet "Surveillance des médicaments orphelins/
Orphan Drug Watch" du RQMO).
 
 
Médicaments en cours d'évaluation par l'INESSS 

Vous êtes patients, parents, proches aidants, médecin? Vous pouvez vous prononcer lors de ces évaluations à savoir si le médicament sera remboursé ou non par le régime d'assurance médicament publique. Voir comment ici.

- Caplacizumab pour le traitement du 
PURPURA THROMBOTIQUE
THROMBOCYTOPÉNIQUE (compagnie Sanofi/Genzyme). Date limite: 27 août 2019.

- Entrectinib pour le traitement de TUMEURS SOLIDES AVEC UNE FUSION DU GÈNE NTRK (compagnie Roche). Date limite: 27 août 2019.
 
N'hésitez pas à communiquer avec nous au RQMO pour de l'information et de l'aide à ce sujet: info@rqmo.org.
 
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En cours d'évaluation à l'INESS
- tafamidis pour cardiomyopathie causée par une AMYLOÏDOSE (OU AMYLOSE) À TRANSTHYRÉTINE (Vyndaqel ou Vyndamax,compagnie Pfizer);
- cyclosporine pour la KÉRATOCONJONCTIVITE VERNALE grave chez les enfants de 4 ans jusqu’à l’adolescence (Verkazia, compagnie Santen);
- burosumab pour traiter l’HYPOPHOSPHATÉMIE liée au chromosome X chez les patients adultes et pédiatriques âgés d’un an et plus «Crysvita, compagnie Kyowa Kirin);
- cystéamine pour traiter la CYSTINOSE (Cystadrops, compagnie Recordati Rare Diseases Canada Inc);
- sébélipase alfa pour traitement du DÉFICIT EN LIPASE ACIDE LYSOSOMALE  (Kanuma, compagnie Alexion);
- éliglustat pour le traitement de la MALADIE DE GAUCHER TYPE I (Cerdelga, compagnie SanofiAven);
- inotersen pour te traitement de L'AMYLOÏDOSE HÉRÉDITAIRE À TRANSTHYRÉTINE AVEC POLYNEUROPAHTIE  (Tegsedi, compagnie Akcea Therapeutics Canada)
- patisiran pour te traitement de L'AMYLOÏDOSE HÉRÉDITAIRE À TRANSTHYRÉTINE AVEC POLYNEUROPAHTIE (Onpattro, compagnie Alnylam Netherlands BV);
- larotrectinib pour le traitement de TUMEURS SOLIDES AVEC FUSION DU GÈNE NTRK (Vitrakvi, compagnie Bayer).
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Approbations par Santé Canada
- ONPATTRO® (patisiran) pour le traitement de la polyneuropathie dans l'AMYLOSE À TRANSTHYRÉTINE HÉRÉDITAIRE (ATTRh). Il est le premier traitement par interférence d'ARN (iARN) à ëtre approuvé au Canada.
- VITRAKVI® (larotrectinib ), le premier médicament anticancéreux pour traiter les enfants et les adultes qui présentent une TUMEUR SOLIDE dans laquelle il y a une anomalie génétique particulière (fusion du gène NTRK).
- Traitement du myélome multiple: traitement triple comprenant le Pomalyst (pomalidomide) en association avec le bortézomib et la dexaméthasone.
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Autres nouvelles - médicaments et traitements
  • Recrutement en cours pour essai clinique pour la NÉPHROPATHIE À IMMUNOGLOBULINE A (néphropathie IgA, maladie de Berger, glomérulonéphrite IgA). Il y a un site d'étude à Brampton, Ontario.
  • Ablation du lobe temporal droit d'un enfant pour traiter une épilepsie réfractaire (Hôpital de Montréal pour enfants)
  • PRISM: Résultats de recherche visant à améliorer la prise de décision quant au développement, à l'introduction et au financement des traitements pour maladies rares (Université d'Alberta).
  • Communiqué de Santé Canada: Le gouvernement du Canada annonce des changements pour faire baisser le prix des médicaments
    • Qu'en sera-t-il des médicaments pour maladies rares? Lire
  • Webinar : Health Canada’s regulatory approach to drugs for rare diseases and accelerated review of human drug submissions (Canadian Organization for Rare Disorders and Health Canada)
À L'INTERNATIONAL...
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